新技术可减缓小鼠渐冻症进展-
美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研讨人员开宣布一种新的CRISPR基因修改办法,能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的骤变基因永久失活。小鼠模型研讨显现,这种新颖的医治办法能够减缓ALS小鼠的病况发展,改进肌肉功用并延伸其寿数。?????? ?ALS也叫渐冻人症,是一种丧命的运动神经元疾病。该疾病成因杂乱,超氧化物歧化酶1(SOD1)基因骤变被认为是重要的致病要素之一。有研讨标明,大约20%的遗传性ALS是这种基因骤变形成的。现在ALS还无法治好,经过基因修改使骤变的SOD1基因表达失效,则被认为是一种很有潜力的医治手法。但由于现在广泛用于基因医治的腺相关病毒(AAV)载体带着才能的约束,这一手法到现在为止还没能被很好地使用。?????? ?此次,研讨团队开发的一种内含肽介导的反式剪接体系,有用处理了AAV载体带着才能受限的问题,使得胞嘧啶碱基修改器的体内传递成为可能。凭借这一体系,研讨人员经过引进无意义的替换编码,使骤变基因永久失活。?????? ?小鼠模型研讨结果证明了该体系的有用性。与对照小鼠比较,承受医治的ALS小鼠的病况发展显着减缓,从疾病晚期发展到疾病晚期的时刻增加了85%。这些小鼠的肌肉萎缩率降低了,其肌肉功用也得到了改进。?????? ?研讨人员指出,他们的研讨扩展了单碱基修改器的功用,并展现了其在基因医治中的潜力。ALS仅仅新东西的首个使用方针,现在他们正在研讨将其使用于杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症的医治。??????? 相关研讨宣布在《分子疗法》杂志上。(记者刘海英)

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